Pada uji klinis multisenter BELIEVE (2018), dilakukan evaluasi terhadap 336 pasien dewasa dengan thalassemia beta yang membutuhkan transfusi pack red cell (PRC) secara teratur. Pasien diacak 2:1 untuk luspatercept (224) dan plasebo (112). Luspatercept diberikan dengan dosis 1-1,25 mg/kgBB secara subkutan sekali setiap 3 minggu selama 48 minggu. Luaran primer studi ini adalah proporsi pasien yang mencapai pengurangan beban transfusi PRC lebih dari 50% pada minggu 13-24 dan lebih dari 33% pada minggu 37-48. Dari pasien yang menerima luspatercept, 21,4% mencapai luaran primer dibandingkan dengan 4,5% kelompok plasebo. Efek samping yang paling umum dilaporkan adalah sakit kepala, nyeri tulang, artralgia, kelelahan, batuk, sakit perut, diare, dan pusing.[1]

Hasil serupa dilaporkan oleh tinjauan sistematik yang dilakukan Khan et al (2021) dimana luspatercept dikaji keamanan dan efikasinya pada pasien thalassemia beta dengan usia lebih dari 18 tahun. Tinjauan ini mengevaluasi hasil dari 4 uji klinis dengan total pasien 687 orang. Hasil analisis menunjukkan bahwa luspatercept menunjukkan efikasi yang lebih baik daripada plasebo dan dapat ditoleransi dengan baik oleh pasien thalassemia beta. Luspatercept dosis tinggi dapat memperbaiki respon eritrosit sehingga mengurangi beban transfusi berulang atau meningkatkan rata-rata hemoglobin. Efek samping berat yang dilaporkan berupa nyeri tulang, hiperurisemia, dan nyeri punggung pada 0,6-6,4% kasus.[4]

Uji klinis acak terkontrol fase 2 dilakukan pada 12 rumah sakit pusat di 6 negara meliputi Thailand, Lebanon, Yunani, Italia, Inggris, dan Amerika Serikat. Studi ini melibatkan 145 partisipan. Luspatercept diberikan sekali subkutan setiap 3 minggu selama 48 minggu dengan dosis 1-1,25 mg/kgBB. Pada penelitian ini didapatkan 77% pasien mengalami peningkatan hemoglobin minimal 1 gr/dL. Tidak didapatkan kejadian tromboemboli sebagai efek samping terapi.[5]

Hasil studi di atas menunjukkan bahwa luspatercept efektif dalam penanganan thalassemia beta yang bergantung transfusi dan memiliki tolerabilitas yang baik. Luspatercept dapat menurunkan beban transfusi dan meningkatkan hemoglobin pasien.

Ijin Edar dan Ketersediaan Luspatercept di Indonesia

Pada tahun 2019, FDA Amerika Serikat menyetujui luspatercept sebagai modalitas terapi anemia pada kasus thalassemia beta. Obat ini diberikan dengan tujuan mengurangi kebutuhan transfusi sel darah merah. Dosis awal yang dianjurkan adalah 1 mg/kg setiap 3 minggu sekali dengan injeksi subkutan. Sementara itu, luspatercept belum ada dalam daftar obat Badan Pengawas Obat dan Makanan (BPOM) Indonesia.[6,7]

Kesimpulan

Bukti ilmiah yang tersedia menunjukkan bahwa luspatercept efektif dalam menurunkan beban transfusi dan meningkatkan kadar hemoglobin pada pasien thalassemia beta yang bergantung transfusi. Hal ini tentunya akan mempengaruhi kualitas hidup pasien dengan menurunkan keperluan kunjungan ke rumah sakit, serta mencegah komplikasi terkait transfusi seperti hemosiderosis yang memerlukan terapi kelasi besi. Sayangnya, saat ini luspatercept belum memiliki ijin edar di Indonesia.