Penatalaksanaan Sindrom Rett
Penatalaksanaan sindrom Rett bertujuan untuk menangani gejala dengan pendekatan multidisipliner. Pada bulan Maret 2023, FDA menyetujui pengobatan pertama dan satu-satunya untuk sindrom Rett, yaitu trofinetide (analog sintetis glisin prolin-glutamat atau GPE). Pengobatan dengan GPE ditujukan untuk orang dewasa dan anak-anak di atas usia 2 tahun.[11,12]
Terapi Trofinetide
Obat terbaru yang direkomendasikan untuk penanganan sindrom Rett adalah trofinetide, suatu analog glycine proline glutamate (GPE) yang merupakan tripeptide N-terminal dari insulin-like growth factor 1. Pada penelitian dengan binatang percobaan, GPE bisa membalikkan secara parsial gejala-gejala akibat mutasi MECP2.[2,4]
Referensi
(Konten ini khusus untuk dokter. Registrasi untuk baca selengkapnya)